上市近一年未有销售，惨遭辉瑞放弃

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近日，根据媒体报道，辉瑞的一位发言人证实，辉瑞正在停止其血友病B基因治疗药物Beqvez的所有的开发和商业化活动。

Beqvez是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因替代治疗，于2024年4月获得美国FDA批准上市——上市至今还不到一年。

辉瑞放弃Beqvez的原因是“需求疲软”。

辉瑞表示：“迄今为止，患者及其医生对血友病基因疗法表现出的兴趣有限。”同时，辉瑞发言人证实，自获批以来，未有商业患者接受过Beqvez治疗。

另外，发言人补充道，辉瑞打算将其资源集中在其认为将对患者产生重大影响的治疗方法上，例如最近获得批准的一种血友病A新药Hympavzi上。Hympavzi是一种抗组织因子途径抑制剂（TFPI）。

早有预兆的失败

实际上，Beqvez最初由Spark Therapeutics开发，辉瑞后于2014年从Spark公司获得该药物授权。而Spark公司则是被罗氏所收购。延伸阅读：Spark在缓缓熄灭

Beqvez获批上市后，定价为350万美元。

此外，基于另外两款血友病基因治疗（CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian）的销售情况，业内也普遍不看好Beqvez的商业前景。2024年7月，辉瑞桑福德工厂的裁员就被认为和Beqvez的市场前景相关。

果不其然，Beqvez在更普及的标准护理和存在Hemgenix的竞争挑战下，至今并未有商业患者为其付费。

延伸阅读：

辉瑞目前正在终止Beqvez的开发，辉瑞表示将与获得Beqvez治疗资格的患者进行沟通，并传达其决定；而对于在临床试验中接受治疗的患者，将继续支持后续随访和监测。

此外，辉瑞已经通知了合作伙伴罗氏/Spark，并正在讨论该计划的下一步最佳行动方案。

辉瑞退出病毒载体基因治疗

辉瑞放弃Beqvez的决定，基本上标志着辉瑞退出了病毒载体递送的基因代替治疗领域。

2023年1月，辉瑞宣布削减包括病毒载体基因治疗在内的罕见病和癌症早期研究，寻求通过授权项目来实现外部化开发，集中资源开发血友病和肌肉萎缩的后期基因治疗。

2023年7月，辉瑞将早期研发阶段的基因治疗卖给了阿斯利康旗下的罕见病部门Alexion。

2024年6月，辉瑞的DMD杜氏肌营养不良症）基因疗法PF-06939926临床失败，未达到主要终点。辉瑞随即放弃了该疗法的一切开发。

2024年12月，辉瑞终止了与Sangamo Therapeutics在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，将该基因治疗的权益退还给了Sangamo。

2025年2月，辉瑞终止商业化的Beqvez。

至此，辉瑞管线内不再有任何处于临床或商业化阶段的病毒类基因治疗产品，退出了该研发领域。

小结

尽管基因治疗在疾病治疗领域显示出可观的前景，但是在商业模式上，基因治疗并未能够普遍实现成功。

近日，基因治疗先驱公司蓝鸟更是在连续几年的挣扎后，最终以1亿美元的总价“卖身”，选择了接受凯雷投资集团与SK资本的联合收购协议，结束了这家公司的独立运营。

参考资料：

1.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-beqvez-hemophilia-halt-sales-gene-therapy/740590/

2.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-early-stage-rare-disease-cancer-pare-back/639824/

3.https://endpts.com/pfizer-ends-rollout-of-beqvez-putting-another-dent-in-hemophilia-gene-therapy-field/